II期BEYOND研究结果公布：罗特西普可提高非输血依赖性（NTD）β-地中海贫血生活质量

_p>近日，百时美施贵宝（NYSE: BMY）与Acceleron制药（NASDAQ: XLRN）共同公布了II期病理分析BEYOND的首个数据。该分析力图评估当今世界首个白细胞成熟剂科尔尼西普联合最佳支持病患常用非病患持续性（NTD）β-地中所海地区疾病病患的与安全性。分析结果已在国家哮喘Association（EHA）2021年网络该Association的主席研讨会上进行发表文章（摘录#S101）。分析结果表明，77.1%给予科尔尼西普病患的病症构建了氧升高（≥1.0 g/dl），而治疗法三组为0%。病症研究报告结尾的变化也与氧升高方面。非病患持续性β-地中所海地区疾病是指无需终其一生除此以外皮下注射白细胞的地中所海地区疾病病症，这类病症一般来说只需在特定时间内偶尔或频繁病患。_/p>pixabay β-地中所海地区疾病是一种由氧基因缺陷惹来的病变肝脏疾病，是最常见的常染色体隐性遗传疾病之一。共约，当今世界有症状有机体的年总生育率为1/10万，成员国为1/1万。这种疾病与作废白细胞生成有关，作废白细胞生成会造成不贫困品质白细胞的产生及白细胞数目减少，从而常避免相当严重疾病。病症在这种完全，一般来说较松懈并意味著避免其他中风及其他相当严重贫困品质问题。 目年前，β-地贫方面的疾病病患形式有限，主要病患形式仅限于频繁皮下注射白细胞，但意味著会引致鉄再加，从而避免器官损伤等相当严重中风。非病患持续性地中所海地区疾病是指无需终其一生除此以外皮下注射白细胞度日的地中所海地区疾病，这类病症一般来说只需在特定时间内偶尔或频繁病患。科尔尼西普是一种当今世界系由的白细胞成熟剂，其在动物模型中所被证实能够促进中后期白细胞成熟。截止到目年前为止，科尔尼西普已在美国政府获批病患需除此以外皮下注射白细胞的β-地中所海地区疾病病症，以及白细胞生成刺激剂病患受挫，并只能在8两星期皮下注射2个或更多单位白细胞的极低危至中所危肾脏增生异常综合征伴环状鉄粒幼白细胞（MDS-RS）或肾脏增生异常/肾脏增生性伴环状鉄粒幼白细胞和血小板激增（MDS/MPN-RS-T）病症的方面疾病。 BEYOND是一项II期、随机、双盲、治疗法对照的多教育中所心分析，力图冒险科尔尼西普对比治疗法常用非病患持续性β-地中所海地区疾病病患的和安全性。至多的病症为脑癌β-地中所海地区疾病或脑癌氧（Hb）E复合β-地中所海地区疾病，≥18岁，且在随机分三组年前的24周之内给予白细胞皮下注射≤5个单位，超过终端Hb值≤10.0 g/dL的人群。 在此项分析中所，145例病症以2:1比例随机给予科尔尼西普1 mg/kg（可调至1.25 mg/kg）或治疗法病患，每3周皮射一次，病患≥48周。两三组病症继续给予最佳支持病患，仅限于皮下注射白细胞和祛鉄病患。主要西端为在未皮下注射白细胞的完全，从第13到24周年中所12周的时间内，超过Hb较终端上升≥1.0 g/dL。次要西端仅限于在第1-24两星期保持一致未病患且在第13-24周Hb较终端上升≥1.5 g/dL的病症比例，以及非病患持续性β-地中所海地区疾病病症研究报告结尾中所的疲乏和松懈（NTDT-PRO T/W）评分的略高于变化（评分越高代表贫困质量（QoL）越差）。在未皮下注射白细胞的完全，从第13周到24周的年中所12周的时间间隔内，96例给予科尔尼西普病患的病症中所有74例（77.1%）超过了分析主要西端，即超过Hb较终端上升≥1.0 g/dL，治疗法三组49例病症有0例（0%）（P_0.0001）。科尔尼西普三组55例超过终端Hb_8.5 g/dL的病症中所有40例（72.7%）超过主要西端，治疗法三组为0例（P_0.0001）。此外，科尔尼西普三组41例超过终端Hb≥8.5 g/dL的病症中所有34例（82.9%）超过主要西端，治疗法三组为0例（P_0.0001）。根据分析关键次要西端结果，在第13-24两星期，科尔尼西普三组的96例病症中所有50例（52.1%）的超过Hb升高≥1.5 g/dL，治疗法三组中所超过的病症为0例（0%）（P_0.0001）。科尔尼西普三组有89.6%的病症在1-24两星期保持一致无病患，而治疗法三组中所为67.3%（P=0.0013）。病症研究报告的QoL结尾（疲乏和松懈）的加强与Hb的上升方面。在≥5%的病症中所任意级别病患在此期间出现的妨碍暴力事件，最常见的为骨痛（科尔尼西普三组36.5% vs 治疗法三组6.1%）、呼吸困难（30.2% vs 20.4%）和关节痛（29.2% vs 14.3%）。在给予科尔尼西普病患的病症中所，没有恶性或血栓暴力事件的报道。科尔尼西普是当今世界首个且目年前唯一常用病患β-地中所海地区疾病和低危肾脏增生异常综合征等方面疾病的白细胞成熟剂。据悉，目年前已在成员国、美国政府和渥太华获批。对于至多的病症而言，科尔尼西普已成为一个重要的病患选择。科尔尼西普不作作为白细胞皮下注射的专门设计常用只能立即纠正疾病的病症。“非病患持续性β-地中所海地区疾病病症所经历的慢性疾病和鉄再加，意味著会避免一系列的病理中风。因此，他们迫切需求病患选择。”美国政府贝鲁特大学医学博士、皇家内科医师物理学会会员后任BEYOND分析者Ali Taher博士说明，“根据BEYOND分析结果，无论病症的终端氧情况下如何，科尔尼西普具备环境保护降低大多数病症氧水平的病理潜能，同时还观察到科尔尼西普可加强非病患持续性β-地中所海地区疾病病症的贫困质量。” “在BEYOND分析中所，科尔尼西普显著加强病症病情，令我们备受鼓舞。”Acceleron总裁后任副手执行官Habib Dable恩师说明，“这些数据实质性大幅提高了我们的信心。我们坚信科尔尼西普有潜能成为一个意义深远的病患选择，得以造福迄今为止这一类重要但缺乏更好病患的病症群体。” “此次在EHA党代表大会上展览的分析结果实质性务实了科尔尼西普在病患疾病和构建脱离病患方面的多重获益。此外，科尔尼西普也显示了其病患非病患持续性疾病的潜在作用，这类病症造成了一系列相当严重且经常影响终其一生贫困品质的中风。”百时美施贵宝哮喘开发部高级别副总裁Noah Berkowitz博士说明，“我们将与商业伙伴Acceleron携手专注前进科尔尼西普病患疾病方面的肝脏性疾病的病理分析。”注：科尔尼西普目年前未在中所国大陆获批引文：REBLOZYL Summary of Product Characteristics. Accessed May 2021.REBLOZYL U.S. Prescribing Information. Accessed May 2021.REBLOZYL Canada Product Monograph. Accessed May 2021.ClinicalTrials.gov. A Study to Determine the Efficacy and Safety of Luspatercept in Adults With Non Transfusion Dependent Beta (β)-Thalassemia (BEYOND). Available at: Accessed May 2021.Galanello R, Origa R. Beta thalassemia. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2010;5(11). Available at: Accessed May 2021.Musallam, K. M., Rivella, S., Vichinsky, E., & Rachmilewitz, E. A. (2013). Non-transfusion-dependent thalassemias. Haematologica, 98(6), 833–844. Accessed May 2021.